威廉•Warby cc - - 2.0

我们的综述试图从当代药物发展的角度来看待2025年批准治愈或有意义的治疗阿尔茨海默病这一值得称赞的目标。本文主要有两点:

• 要在2025年之前获得批准，一种化合物现在必须处于第二或第三阶段(可能是第一阶段后期)。这意味着到2025年的任何药物都已经存在，并且正在缓慢地朝着2025年的目标前进。公众似乎对药物开发的复杂和耗时没有多少了解。如果到2025年很少或根本没有药物获得批准，公众可能会觉得神经科学没有达成合同协议，而在现实中，我们只是看到药物开发暴露于目前缓慢的进展。
• 有缩短药物开发时间的方法，该领域应该尽快解决这些问题。缩短招募时间是加速药物开发最明显的手段。这是地球上最常见的神经退行性疾病，但通常需要24个月(或更长时间)才能招募到18个月的试验对象——许多人都认为这很荒谬。将2期和3期临床试验的招募时间缩短到6个月，应该可以减少2年以上的总开发时间。实现这一目标的策略有很多，我们都应该投入:
  1. 提高公众对试验的重要性和可用性的认识水平。
  2. 提高公众对特定阿尔茨海默氏症试验的可用性以及如何进行这些试验的认识水平。
  3. 优化试验场地性能，筛选、处理和随机选择试验参与者。
  4. 扩大纳入标准，使更多的老年痴呆症患者符合他们的条件;这也将使试验结果更加一般化。
  5. 简化试验，让患者更容易接受;患者和护理人员应帮助设计试验，以了解试验构建的这一方面。
  6. 提供到试验地点的运输。
  7. 提供便携式筛查设备，以便到社区和医生办公室对病人进行筛查，并在离家近的地方对他们进行评估。
  8. 扩大技术的使用，以评估患者和提高依从性。
  9. 让护理人员参与试验项目，使试验参与成为有益的体验。
  10. 建立具有良好特征的患者的登记，一旦有了这些患者，就可以提交试验。
  11. 与大型患者组织合作，如保险公司和医疗保险，以制定参与试验的激励措施。
  12. 与医生团队合作，制定将患者转介到临床试验的激励措施。
  13. 使用适应性设计、无效分析、联合阶段方法(1/2、2/3)和其他策略来缩短试验时间并优化患者和资金的使用。
  14. 提高阿尔茨海默氏症试验的文化能力，使其对目前缺乏代表性的患者群体具有吸引力。

除了缩短招募时间，其他方法，如为多地点试验创建一个中央、高效的研究审查委员会(RRB)，将减少冗余，并缩短目前用于机构审查委员会(IRB)审查和批准的时间。

游说团体、国会和总统候选人正在游说增加国家卫生研究院的资金，包括老年痴呆症的大量新资金。这真是太棒了，我们应该全力支持那些和我们一样对发现新真理和新治疗方法充满激情的团体和候选人。与此同时，我们需要教育公众，基础科学的进步需要10年以上的时间才能产生新的治疗方法，到2025年无法生产出一种药物——只有9年的时间!

在推进新科学和实现上述目标方面正在取得进展。的全球老年痴呆症的平台(GAP)正在促进网站优化、试用登记和发展中央RRB。注册包括大脑健康注册表(BHR)，阿尔茨海默氏症预防计划登记处(endalznow.org)，以及克利夫兰诊所健康大脑计划(healthybrains.org)都在学习如何最好地教育公众，并在试验中招募合格的参与者。

2025年是一个难以实现的目标，到那时，治疗阿尔茨海默氏症的新疗法不太可能不止几种。甚至有可能在这段时间内没有任何药物会占上风;到目前为止，我们开发神经退行性疾病的疾病修饰疗法的失败率是100%。

什么是可以而且必须发生转变的药物发现和开发过程提供更好的代理基于一种改进的阿尔茨海默氏症的理解生物学、更快的测试代理,更好的早期生物标志物得到家里的药物效果,更有效的试验地点与优化流程和中央RRB,更快,更灵敏的监管审查。新的治疗方法是重要的、必要的和可能的，无论它们在何时实现。