在最近的出版物中纳尔逊等建议使用PDE5抑制剂治疗DMD。

Duchenne肌肉营养不良（DMD）是一种致命的进行性疾病，影响了3500名男孩。DMD是由突变引起的肌营养不良产生蛋白质丧失。结果，DMD肌纤维更容易受到收缩诱导的损伤，从而导致多个肌肉变性，再生和肌肉纤维化。尽管在鉴定DMD的新疗法方面取得了巨大进展，但目前仅批准糖皮质激素，例如泼尼松和芬兹科特，并已被证明会对DMD患者带来一些好处。

在临床试验中，可悲的是在细胞培养和动物模型中具有极大疗效的DMD的多种有前途的治疗方法。DMD的临床前数据尚未转化为诊所。DMD治疗的新途径可能来自完全不同的角度。首先证明了通常用于治疗勃起功能障碍和肺动脉高压的5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂骨骼肌和心脏肌营养不良蛋白KO小鼠中的表型MDX。此外，马丁等证明PDE5抑制剂taladafil减轻了贝克尔肌肉营养不良患者的肌肉缺血。

同一组由罗纳德·G·维克多（Ronald G. Victor）刚刚报告了PDE5抑制还减轻了DMD男孩中运动引起的骨骼肌缺血。作者表明，尽管具有皮质类固醇的背景治疗，但在运动后，DMD的儿科患者的交感神经分解受损（交感神经输血）导致功能性肌肉缺血。重要的是，作者表明，PDE5抑制剂taladafil和Sildenafil以直接和剂量依赖的方式减轻了DMD患者的肌肉缺血。使用的剂量对应于FDA批准的剂量来治疗勃起功能障碍和小儿肺动脉高压。

作者假设PDE5抑制作用增强了由胞质神经元氧化物氧化物合酶（NOS）引起的残留一氧化氮-CGMP信号（NOS），而在没有肿瘤的情况下，该氧化物CGMP信号（NOS）是从肌肉菌中误解的，该机制不含肌膜，该机制不含骨膜含量。没有或中心抑制交感神经流出。

尽管从长远来看，PDE5抑制剂的给药是否会改善血液流量，并且这是否会导致疾病的进展较小或较慢，但该报告为针对这种毁灭性疾病的治疗开辟了新的途径。